Loại vaccine này sử dụng cách tiếp cận cá thể hóa, nhắm trực tiếp vào các đột biến gene khiến khối u phát triển. So với hóa trị hay xạ trị, vaccine giảm đáng kể tác dụng phụ.

Xu thế y học cá thể hóa

Trên thế giới, xu hướng điều trị ung thư hiện nay là "điều chế liều riêng cho từng bệnh nhân". Khác với vaccine phòng bệnh truyền nhiễm, vaccine điều trị ung thư không ngăn chặn sự hình thành khối u, mà kích hoạt miễn dịch đặc hiệu để nhận diện và tiêu diệt tế bào ác tính.

Một cụm nghiên cứu gồm 4 trung tâm thuộc Cơ quan Y tế và Sinh học Liên bang (FMBA), đứng đầu là Trung tâm Y học Vật lý – Hóa học mang tên Viện sĩ Yu.M.Lopukhin, đã phát triển nhiều công nghệ đột phá.

Công nghệ thứ nhất dựa trên việc xác định các đột biến trong trình tự protein – nguyên nhân dẫn tới sự hình thành khối u. Từ đó, các nhà khoa học phân lập được những đoạn protein đặc biệt gọi là tân kháng nguyên. Trên cơ sở này, họ phát triển vaccine chứa các peptide tổng hợp được tạo ra nhờ DNA hoặc RNA mang thông tin của kháng nguyên khối u. Khi đưa vào cơ thể, hệ miễn dịch bắt đầu nhận diện được "kẻ thù vô hình" trước đây và hình thành phản ứng chống ung thư.

Công nghệ thứ hai liên quan đến tổng hợp các peptide đã chọn lọc, giúp kích hoạt và định hướng phản ứng miễn dịch. Các tế bào lympho T – còn gọi là "tế bào tiêu diệt" – sẽ trực tiếp tấn công và phá hủy các tế bào ung thư đã biến đổi.

Theo bà Veronika Skvortsova, người đứng đầu FMBA, cựu Bộ trưởng Y tế Nga, tính độc đáo của vaccine không chỉ nằm ở việc tìm kiếm tân kháng nguyên, mà còn ở phương pháp đưa chúng vào cơ thể. Mỗi bệnh nhân có thể được chỉ định phương pháp khác nhau, như peptide kèm tá dược, hạt nano protein, mRNA trong liposome, vector virus hoặc gắn trên tế bào dendrit.

Đặc biệt, các nhà khoa học FMBA là những người đầu tiên trên thế giới tạo ra nền tảng vaccine mRNA có khả năng "tự lắp ráp" hạt nano lipid đường kính khoảng 200 nm. Bên trong hạt chứa mRNA mang thông tin sinh học của kháng nguyên, còn bên ngoài có các thành phần giúp tăng tính tương thích sinh học, ổn định và dễ thâm nhập vào tế bào. Nhờ đó, tế bào trong cơ thể có thể tự tổng hợp protein bảo vệ cần thiết.

So với các vaccine tương tự đang phát triển ở nhiều quốc gia, công nghệ này cho phép tạo ra mức protein bảo vệ cao hơn đáng kể, đồng thời giảm thiểu tác dụng phụ. Vaccine phát huy tác dụng chủ yếu tại vị trí tiêm, tập trung trực tiếp vào tế bào miễn dịch trong máu mà không gây ảnh hưởng đến các cơ quan khác.

Trong chu kỳ nghiên cứu kéo dài 3 năm, vaccine đã được thử nghiệm trên động vật mắc ung thư biểu mô đường ruột ác tính. Kết quả là tốc độ phát triển khối u giảm mạnh, kích thước thu nhỏ tới 75%-80%, nhiều cá thể vốn không còn cơ hội sống đã được cứu.

Kết quả thử nghiệm tiền lâm sàng trên động vật:

Những kết quả này cho thấy vaccine có khả năng kiểm soát sự phát triển của khối u, mở ra triển vọng điều trị cho bệnh nhân.

Quy trình 7 bước tạo ra vaccine

1.      Thu thập mẫu khối u: Lấy mô khối u hoặc tế bào ung thư từ bệnh nhân.

2.      Giải trình tự gene: Phân tích toàn bộ hệ gene để tìm các đột biến đặc trưng.

3.      Xác định tân kháng nguyên: Chọn ra những peptide đặc hiệu chỉ xuất hiện trong tế bào ung thư.

4.      Thiết kế bằng trí tuệ nhân tạo (AI): Hệ thống AI lập "bản thiết kế" vaccine dựa trên tân kháng nguyên.

5.      Sản xuất vaccine: Chế tạo theo bản thiết kế. Nhờ AI, thời gian hiện nay rút ngắn còn khoảng 5–7 ngày. Khi chưa có sự hỗ trợ của AI, quá trình này kéo dài khoảng 2 tuần.

6.      Kiểm chứng tại phòng thí nghiệm: Thử nghiệm nội bộ để bảo đảm an toàn và tính ổn định.

7.      Tiêm cho bệnh nhân: Vaccine cá thể hóa được sử dụng để kích hoạt hệ miễn dịch tấn công khối u.

Vaccine hiện được thử nghiệm cho nhiều loại ung thư khác nhau, trong đó có u hắc tố (Melanoma), ung thư thận, ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư biểu mô đại tràng, u nguyên bào thần kinh đệm (Glioblastoma). Ngoài ra, các nghiên cứu tiền lâm sàng cũng đang được tiến hành đối với ung thư vú và ung thư tuyến tụy.

FMBA không phải đơn vị duy nhất tại Nga tham gia phát triển vaccine điều trị ung thư. Nhiều trung tâm nghiên cứu hàng đầu cũng đang tiến hành các thử nghiệm tiền lâm sàng. Đáng chú ý là công nghệ tạo vaccine dựa trên tế bào miễn dịch của Trung tâm Nghiên cứu ung thư Quốc gia N.N.Petrov. Công nghệ này hứa hẹn đem lại hiệu quả ngay cả với những trường hợp bệnh ở giai đoạn cuối.